本報(bào)訊 （記者肖艷青）近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)河南真實(shí)生物科技有限公司（以下簡稱“真實(shí)生物”）GEN-725片（阿茲夫定）開展治療惡性血液瘤的IIa期臨床試驗(yàn)。此次獲批標(biāo)志著阿茲夫定在血液腫瘤治療領(lǐng)域的臨床開發(fā)邁出重要一步。

    阿茲夫定片為國內(nèi)首個(gè)獲批、擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核苷類抗HIV口服藥物。該產(chǎn)品已在抗HIV-1及抗新冠等適應(yīng)癥上積累了研發(fā)與安全性經(jīng)驗(yàn)。本次血液瘤IIa期獲批進(jìn)一步拓展了其在腫瘤領(lǐng)域的臨床布局。

    血液腫瘤主要包括淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及各類白血病等，是我國高發(fā)的惡性腫瘤類型之一。長期面臨治療手段有限、復(fù)發(fā)率高、預(yù)后不佳等挑戰(zhàn)。此前研究顯示，阿茲夫定作為一款具有明確作用機(jī)制的核苷類似物，具有雙重抗腫瘤機(jī)制：一方面它被細(xì)胞內(nèi)化并整合到DNA鏈中，可有效抑制腫瘤細(xì)胞的DNA合成，直接導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞死亡；另一方面，它還能通過免疫調(diào)節(jié)發(fā)揮進(jìn)一步的抗腫瘤作用。

    給藥方式方面，阿茲夫定的口服劑型有望為部分患者提供更便捷的用藥選擇。在安全性層面，阿茲夫定在既往其他適應(yīng)癥臨床研究中已積累豐富的安全性與耐受性經(jīng)驗(yàn)，為其在腫瘤領(lǐng)域的進(jìn)一步探索提供了參考基礎(chǔ)。需要強(qiáng)調(diào)的是，上述臨床前與跨適應(yīng)癥的證據(jù)仍需在惡性血液瘤患者的前瞻性臨床研究中進(jìn)一步系統(tǒng)驗(yàn)證。

    根據(jù)弗若斯特沙利文的資料，中國的血液腫瘤藥物市場規(guī)模已于2023年達(dá)到76億美元，并預(yù)計(jì)于2030年達(dá)到222億美元，復(fù)合年增長率為16.6%。盡管市場增加態(tài)勢(shì)顯著，該領(lǐng)域仍存在大量未被滿足的臨床需求。

    業(yè)內(nèi)人士分析，從診療指南層面看，中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）目前推薦的核苷類似物有限，尤其是在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域，尚無被指南專門推薦的該類藥物。若阿茲夫定能在后續(xù)臨床試驗(yàn)中完成療效與安全性充分驗(yàn)證，其有望填補(bǔ)這一關(guān)鍵臨床空白，覆蓋龐大的患者群體，具備突出的市場潛力。

    本次獲批的IIa期臨床試驗(yàn)將基于前期研究基礎(chǔ)，進(jìn)一步評(píng)估阿茲夫定在惡性血液瘤患者中的安全性及初步療效。隨著后續(xù)臨床研究工作的穩(wěn)步開展，期待該項(xiàng)目為未被滿足的臨床需求提供切實(shí)有效的解決方案，為有需要的患者帶來新的希望。

（編輯 何帆）